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LMC: primi risultati dello studio PhilosoPhi34

I primi risultati delle indagini biologiche dello studio PhilosoPhi34 della Rete Ematologica Lombarda sulla Leucemia Mieloide Cronica (LMC) sono stati presentati con un poster al 19
th Congresso EHA (European Hematology Association) che si è svolto a Milano dal 12 al 15 giugno 2014. Lo studio coinvolge 18 centri ematologici della Lombardia ed è coordinato dalla Dr Ester Pungolino, Responsabile di Struttura Semplice Ambulatorio e DayHospital a Niguarda.

Gli obiettivi della ricerca biologica sono volti a comprendere i meccanismi biomolecolari responsabili della risposta o resistenza dei pazienti alla terapia con il farmaco nilotinib. L’intero trascrittoma (patrimonio genetico ad oggi composto da oltre 44.000 geni) di 30 pazienti con LMC alla diagnosi è stato analizzato con la tecnologia Affymetrix, la più avanzata nell’ambito delle analisi del cambiamento delle espressioni geniche dell’intero genoma umano.

I risultati preliminari della ricerca hanno aperto uno scenario molto avvincente: si è scoperto che i pazienti alla diagnosi presentano delle caratteristiche genetiche differenti tra loro, e la somministrazione del nilotinib colpisce in modo intelligente (già dopo 3 e 6 mesi) le cellule staminali CD34+/lin- della LMC nella maggior parte dei pazienti dello studio.

In particolare, si è scoperto che il gene NFKBIA, che produce la proteina IkBα implicata nella sopravvivenza e crescita delle cellule leucemiche della LMC, alla diagnosi può essere presente in misura differente nelle cellule staminali di pazienti diversi. Ciò potrebbe permettere di prevedere l’efficacia del farmaco nell’eliminazione delle cellule staminali tumorali in fase di trattamento.
La ricerca procede per confermare i risultati preliminari, inoltre, il confronto delle analisi di espressione genica dei pazienti con LMC alla diagnosi e dopo 12 mesi di terapia con nilotinib, identificheranno nuovi geni e pathways (meccanismi biologici) della LMC in grado di condizionare la risposta o la resistenza al nilotinib.

 

Alessandra Trojani
biologo genetista

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