Malattia di Waldenström: stato dell’arte e nuove acquisizioni biologiche

La Macroglobulinemia di Waldenström (MW) è una neoplasia che interessa il linfociti B maturi e viene quindi classificata come un linfoma non Hodgkin a basso grado di malignità. A differenza degli altri linfomi presenta delle caratteristiche molto peculiari dal punto di vista biologico e clinico. Si caratterizza non solo per il progressivo accumulo di cellule clonali nel midollo osseo, nei tessuti linfatici ed extralinfatici ma anche dalla produzione da parte delle cellule tumorali di proteine IgM che si riscontrano nel sangue periferico. La diagnosi è spesso occasionale e inizialmente la malattia può rimanere asintomatica anche per molti anni. La terapia deve essere intrapresa solo quando la malattia diventa sintomatica per cui è necessario effettuare un regolare monitoraggio dei pazienti asintomatici al fine di iniziare il trattamento nel momento più idoneo.  Esistono molti farmaci a disposizione per la terapia di questa malattia anche se al momento attuale non esiste un vero e proprio standard terapeutico. La scelta del trattamento deve tener conto di numerosissimi fattori, in primis l’età del paziente. La malattia infatti colpisce soprattutto pazienti anziani spesso con molte copatologie e dal momento che bisogna “primum non nocere” in questi casi  la scelta propenderà per terapie non intensive  con lo scopo di migliorare la sintomatologia del paziente contenendo la malattia. Diverso è l’approccio nei confronti di dei pazienti in buone condizioni cliniche e nei più giovani. In questi l’immunochemioterapia deve essere la prima scelta terapeutica. L’immunochemioterapia è basata sull’utilizzo di anticorpi monoclonali, farmaci in grado di riconoscere e mirare direttamente alla cellula malata, associati alla chemioterapia. Il trattamento  chemioterapico non è sempre in linea con quello degli altri linfomi indolenti, proprio per le peculiarità cliniche e biologiche di questa malattia. La scelta deve tener conto della sintomatologia del paziente: presenza di disturbi neurologici, sindrome da iperviscosità, della eventuale necessità di ottenere una rapida risposta della componente IgM, del futuro programma terapeutico, dei possibili rischi a lungo termine.
La ricerca degli ultimi anni ha portato ad individuare una alterazione genetica specifica (MYD88) in questa malattia. Le nuove conoscenze biologiche hanno aperto la strada, così come è avvenuto anche per altri disordini linfoproliferativi, all’utilizzo di farmaci non chemioterapici in grado di bloccare quei segnali disregolati che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Questi  farmaci che sono tutt’ora in fase  sperimentale apriranno certamente nuove prospettive di “cura” per questa malattia.

di Alessandra Tedeschi
medico specialista ematologo
 
 
Video-intervista realizzata da Elisa Spelta,
www.pharmastar.it

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