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Malattia di Waldenstrom: verso la guarigione

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  • Laboratorio di Ricerca Ematologia - Ospedale Niguarda

Ambito
Ricerca biologica

Descrizione
Il progetto intende fornire le risorse strumentali (reagenti, materiali di consumo e manutenzione della strumentazione di laboratorio) necessarie alla continuazione ed all’evoluzione dello studio genetico e biologico della Macroglobulinemia di Waldenstrom (WM), iniziato nel 2010, presso il Laboratorio di Ricerca dell’Ematologia di Niguarda. La WM è una malattia rara, negli Stati Uniti si stimano circa 1500 nuove diagnosi all’anno. Si tratta di un linfoma indolente di cui non è ancora disponibile una cura risolutiva, ma per il quale la ricerca ha permesso di ottenere trattamenti appropriati che possono migliorare la qualità della vita e prolungarne la durata. Le conoscenze sull’eziogenesi della WM sono in continuo progresso, grazie a una rete internazionale di ricercatori che condividono i risultati delle ricerche per progredire più velocemente, aprendo la strada a nuove terapie più efficaci e personalizzate. Nello specifico il team di ricercatori attivi a Niguarda collabora strettamente con il Bing Center for Waldenstrom’s Macroglobulinemia (Dana Farber Cancer Institute di Boston), diretto da Steven Treon, massimo esperto mondiale sulla patologia.

Destinatari
I pazienti con la WM, sono i destinatari ultimi del progetto. Come per tutti i progetti di ricerca, anche questo studio richiede un’integrazione tra le diverse figure professionali coinvolte (medici, biologi genetisti, ingegneri informatici e statistici) per la corretta pianificazione e ottimizzazione degli studi per raggiungere l’obiettivo comune: offrire maggior supporto e le migliori terapie ai pazienti.

Obiettivi
Lo scopo del progetto è di comprendere i meccanismi che innescano la trasformazione e la proliferazione di una cellula sana in una cellula tumorale WM, ovvero come nasce e si sviluppa la malattia. L’introduzione delle tecnologie ad alta densità di informazione (high throughput), come i microarray da noi utilizzati, ha permesso di comprendere le diverse funzioni biologiche e i complessi meccanismi di regolazione delle cellule tumorali, analizzando migliaia di geni contemporaneamente. Il comportamento dei geni umani (ad oggi 44.000) viene analizzato e integrato con le informazioni clinico patologiche per identificare i pathways che, se alterati, contraddistinguono lo stato patologico fornendo “un’impronta digitale” della malattia. Sono proprio gli studi sul genoma umano che permettono di dederminare quali siano le differenze funzionali di una cellula tumorale rispetto ad una cellula sana. La nostra ricerca è improntata sugli studi di espressione genica, cioè la determinazione delle alterazioni genetiche dei cloni tumorali dei pazienti affetti da WM e dei soggetti con IgM-MGUS (affetti da gammopatia monoclonale di significato incerto).

Risultati attesi
Gli studi di espressione genica dei pazienti con WM e IgM-MGUS, grazie anche alla collaborazione e condivisione dei risultati con il Dana-Farber Cancer Institute di Boston, permetteranno in un prossimo futuro lo sviluppo di farmaci sempre più intelligenti e specifici.
C’è ancora molto lavoro da svolgere per migliorare la cura di questa malattia, non solo nell’ambito della genetica, ma anche per quanto riguarda la comprensione dei meccanismi biologici dell’ambiente in cui le cellule maligne crescono. Tuttavia, grazie all’impegno costante e continuo della ricerca volta a determinare le alterazioni genetiche e biologiche, sarà possibile sviluppare nuove terapie per sconfiggere la Macroglobulinemia di Waldenstrom.

Durata
1 gennaio 2016 – 31 dicembre 2017

Copyright © 2016 Associazione Malattie del Sangue Onlus.