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Ibrutinib e LLC: i risultati dell’Ematologia di Niguarda presentati negli States

A battezzarlo “terapia fortemente innovativa” (breakthrough therapy designation) era stata la FDA, ripetutamente. Il farmaco sperimentale ibrutinib, usato come monoterapia nel trattamento dei pazienti con Leucemia Linfatica Cronica (LLC) e delezione del braccio corto del cromosoma 17 – una mutazione genetica associata a una prognosi infausta -, s’è ora rivelato una “ottima opzione terapeutica per i pazienti anziani, soprattutto per coloro che presentano numerose comorbilità e non possono tollerare i trattamenti standard immuno-chemioterapici”.

I risultati sono stati presentati al Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) da Alessandra Tedeschi, ematologa dell’ospedale Niguarda, e si riferiscono ad uno studio internazionale – il solo ad oggi in cui il farmaco è stato usato in prima linea di terapia e messo a confronto con la terapia standard tradizionale – su pazienti oltre i 65 anni con diagnosi di leucemia linfatica cronica, non precedentemente trattati.

I pazienti arruolati venivano casualmente assegnati a ricevere o il classico trattamento chemioterapico o il nuovo farmaco mirato in oggetto (ibrutinib). Nello studio sono stati inseriti 269 pazienti in differenti Nazioni. L’Ospedale Niguarda ha partecipato con il più alto numero di pazienti arruolati.

I risultati hanno dimostrato che l’ibrutinib non solo rivela un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione di malattia, ma determina anche un miglioramento della sopravvivenza dei pazienti. Inoltre, il trattamento con ibrutinib è stato ben tollerato con una bassa percentuale di eventi avversi gravi.
Questo farmaco, considerato l’ottimo profilo di tossicità e gli ottimi risultati,  è destinato a cambiare il paradigma terapeutico della leucemia linfatica cronica, dal momento che si aprono nuove strade verso altri trattamenti non chemioterapici.

La LLC è la leucemia più frequente dell’adulto nel mondo occidentale e la sua incidenza incrementa progressivamente con l’età. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni. Considerando che la popolazione Italiana è la seconda, dopo il Giappone, per aspettativa di vita, il numero di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica nel nostro paese è particolarmente elevata.

La terapia standard nei pazienti con LLC  in buone condizioni generali è rappresentata dall’associazione di chemioterapia con immunoterapia. Nei pazienti più giovani questo tipo di terapia ha mostrato un significativo miglioramento della sopravvivenza. “Molto più difficile è la gestione del paziente anziano – aggiunge la dottoressa Tedeschi – dal momento che spesso presenta problemi (co-patologie) che non permettono una buona tolleranza di questo trattamento. Il rischio di fronte ad un paziente anziano è dunque quello di somministrare una terapia meno efficace, per evitare gli effetti tossici correlati. Negli ultimi anni, sono stati effettuati numerosi studi clinici per individuare un trattamento efficace e al contempo ben tollerato per pazienti più fragili utilizzando dei chemioterapici più blandi”.

Ma sono anche stati introdotti farmaci non chemioterapici che agiscono selettivamente a livello della cellula tumorale, ripristinando meccanismi fisiologici che portano a morte la cellula tumorale. Uno di questi farmaci è appunto ibrutinib, che presenta una elevata efficacia soprattutto nella leucemia linfatica cronica. Il basso profilo di tossicità e la possibilità di somministrarlo per via orale sono le due caratteristiche favorevoli che rendono più agevole il trattamento del paziente anziano.

Paola D’Amico

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